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重大打击!UniQure放弃向FDA提交基因疗法Glybera
研发追踪 2015.12.07 697
 

来源:生物谷    2015-12-04


2015124日讯,如果有人要评出医药发扬史上最为坎坷的疗法的话,那么基因疗法或许是最有利竞争者。经过了多年的科研,业界对于这种从基因水平上治疗疾病的方法还是心存疑虑。而最近FDA则又给了这一疗法一记重击。三个月前,FDA请求荷兰企业UniQure在再次提交其用于治疗罕见病——脂蛋白酶缺乏症(LPLD)的基因疗法Glybera审批前,还需要提交两项临床科研的数据。而在纠结了三个月后,UniQure企业最终决定放弃在美国市场上市Glybera的筹划。

Glybera此前已经在欧洲市场获得批准上市,这也是首个加入临床治疗的基因疗法。然而,与这个一同载入史册的还有这种疗法高昂的价格。此刻实行这种疗法的总费用高达120万美金之多。尽管如此,UniQure还是未能下定决心再实行更多的临床科研。原因在于LPLD的发病率仅为100万分之一。不过,这一结果似乎并不会对UniQure企业的财务状创造成太大影响。企业CEO J?rn Aldag在电话会议中还向投资人说明这一决定称,Glybera所治疗的LPLD具有其特殊性,因此该疗法所遇到的挫折不应当被扩大到整个基因疗法上。

尽管Jrn Aldag如此仗义执言,但是基因疗法仍然是不可幸免的受到了影响。事实上,作为基因疗法的先驱,今年以来UniQure企业的股价频频受挫也反映了这种哀痛观情绪。该消息公布当天企业股价下跌17%。而很快UniQure企业将公布基因疗法治疗B型血友病的临床科研,这家基因疗法先驱是否能扳回一城?生物谷小编与大家协同拭目以待。

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