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Cytokinetics企业ALS新药临床III期科研折戟
产业资讯 2017.11.22 666

来源:新浪医药  2017-11-22


著名医药企业Cytokinetics最近宣布,企业开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的新药tirasemtiv在临床III期科研中未能达到首要临床终点而宣告失败。受这一结果影响,企业宣布将暂停该药物的研发,企业股价应声下跌33%。

Cytokinetics企业CEO Robert Blum暗示,尽管企业对这一科研结果感到失望,但企业未来仍将尽力开发新一代的ALS疗法以减缓患者的痛苦。Tirasemtiv是一种骨骼肌快肌钙蛋白激悦剂药物(FSTA)。此次临床III期科研数据证明,该药物未能在患者治疗24周后明显改善患者的肺部功能或在48周达到其他的次要临床终点,此外tirasemtiv的耐受性也引起了科研人员的一些眷注。企业预计于今年12月公布此次临床科研的详细数据。

Robert暗示,尽管企业在tirasemtiv上遭受重创,但企业将会集合全力展开企业新一代FSTA药物CK-2127107的研发。此前实行的一项临床I期科研显示,CK-2127107耐受性和疗效均优于前者。企业已经于今年7月份发动了临床II期科研并筹划2018年获得该药物的临床II期科研结果。制药巨头Astellas企业也是该药物的开发协编辑之一。

ALS也叫运动神经元病(MND),后一名称英国常用,法国又叫夏科(Charcot)病,而美国也称卢伽雷(Lou Gehrig)病。我国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后,导致包括球部(所谓球部,就是指的是延髓支配的这局部肌肉)、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。肌萎缩侧索硬化的病因至今不明。20%的病例或许与遗传及基因缺陷有关。另外有局部环境因素,如重金属铝中毒等,都或许造成运动神经元损害。早期症状轻微,易与其他疾病混淆。患者或许只是感到有一些无力、肉跳、容易疲劳等一些症状,渐渐发展为全身肌肉萎缩和吞咽困难,最后产生呼吸衰竭。

据美国CDC数据显示,此刻美国有1.2-1.5万人患有这种疾病,且每年会新增5000-6000名确诊ALS患者。这些患者确诊后平均寿命仅为3-5年,仅有10%的患者确诊后生存期超过10年。这些患者几乎都是死于呼吸衰竭。

今年5月份,FDA批准Mitsubishi Tanabe开发的Radicava上市销售,这也是22年来FDA批准的首个ALS新药(详见新浪医药原创文章:田边三菱“渐冻人”治疗药依达拉奉在美上市)。临床III期数据显示Radicava治疗组患者生理功能丧失速度显著慢于对照组。


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