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FDA授予GP-101(吡非尼酮气雾剂)孤儿药地位
研发追踪 2014.08.08 850
  

来源:生物谷    2014-8-8


Genoa制药86日宣布,FDA已授予GP-101(吡非尼酮气雾剂,aerosol pirfenidone)治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药地位。

口服吡非尼酮(品牌名Esbriet)已被证明能够减缓IPF病情的恶化。然而不幸的是,需要非常大的口服剂量才能够实现有用的肺部药物浓度。尽管已确立了吡非尼酮的上限安全阈值(801mg TID,即:801毫克,每天3次),但经过口服给药所能递送的肺部剂量太低,而不能实现最佳的疗效。此外,口服吡非尼酮后的胃肠暴露及其血液水平的耐受性很差。由于这些原因,经过提高口服剂量来获得最佳IPF治疗效果是不或许实现的。此外,还有其他一些复杂的问题,如食物对药物的吸取、首过代谢、安全性所致的剂量减少、停药方案等,进一步降低了药物的肺部剂量以及维持治疗的中断。

为处置口服的缺点并使IPF疗效最大化,Genoa企业对吡非尼酮的配方实行了改动,开发了一种新颖的吸入性吡非尼酮(GP-101),能够产生吡非尼酮气雾剂并将其直接递送至肺部。经过这种方法,非常小剂量的吸入性吡非尼酮便可实现与口服吡非尼酮(Esbriet)相当的IPF疗效(5mg vs 801mg,剂量降低160倍)。鉴于如此小的吸入性剂量,口服吡非尼酮时存在的安全性和耐受性问题便迎刃而解,从而提高患者的依从性,并有望提高吸入性剂量实现优越的IPF疗效。除了作为一种疗效改善的Esbriet替代品,GP-101作为一种安全和优良耐受性的吸入性产品,有望与其他药物(如勃林格殷格翰的IPF新药nintedanib)联合用药。

    特发性肺纤维化(IPF)是一种常见的特发弥漫性肺纤维化疾病,是慢性非肿瘤呼吸系统疾病中预后最差的一种疾病。其首要症状是发展性呼吸困难和肺功能不可逆损害。许多患者以渐进性呼吸急促,躯体残疾,急性恶化为发病特征,确诊数年内患者就或许会死亡,死亡率甚至高于许多癌症。很显然,改善呼吸质量,提高存活期是此刻此病的首要治疗目标。
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