EN
产业资讯政策法规研发追踪医改专题
赛诺菲遗传病新药在美获批
研发追踪 2014.08.20 1002
  

来源:大智慧阿思达克通讯社    2014-8-20


美国食品药品监督办理局(FDA)于周二批准赛诺菲企业新药Cerdelga,用于治疗罕见遗传病I类戈谢病。

戈谢病是一种罕见遗传病。由于人体内无法正常分泌一种特殊酶,导致脂肪物在脾脏、肝脏和骨髓中积存,最终出现肝脾肿大、贫血、低血小板计数和骨骼问题。此刻全美只有大约6000名患者。

       Cerdelga是一种口服eliglustat胶囊。该药物经过抑制人体代谢过程所出现的脂肪物而起作用。据企业发布的临床数据显示,在使用该药之后,患者脾脏脂肪和肝脏脂肪出现大幅度降低,同时患者体内的血小板和红细胞数量也相符合出现提高。
您或许感兴趣
这25个药品已被注销,全国停用!
国家药监局、人民日报等 2018.11.05 4940

XML 地图 | Sitemap 地图