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欧盟授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位
研发追踪 2014.08.11 980
  

来源:生物谷    2014-8-11


全球领先的RNAi药物开发企业——Alnylam制药88日宣布,欧洲药品办理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)已授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位,用于A型血有病和B型血友病的治疗。此刻,Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向抗凝血酶(AT),用于血友病(包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的AB型血友病)及其他罕见出血性疾病(RBD)的治疗。

此前,FDA已于20138月授予ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台(GalNAc-siRNA平台)开发,能够经过皮下注射给药。

临床前数据表明,ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化,并能够改善血友病小鼠的止血,同时还可以完全纠正一种非人类灵长类动物(NHP)血友病"抑制剂"模型中凝血酶的生成。

此刻,ALN-AT3正处于I期临床。今年5月在世界血友病联合会2014世界全体会议上,Alnylam公布了在健康志愿者中展开的科研A局部的积极顶线数据。数据表明,单次低剂量皮下注射ALN-AT30.03mg/kg)使抗凝血酶(AT)沉默达28-32%p0.01),使凝血酶生成的峰值取得了统计学意义的显著提高,凝血酶的生成与AT沉默的时间及沉默程度一致。科研中,ALN-AT3的耐受性优良,未出现显著不良事件。按照A局部的积极数据,Alnylam企业已发动B局部科研,预计将于今年年底获得初步临床数据。

今年1月,赛诺菲(Sanofi)扩大与Alnylam的协作,投资7亿美金收购12%股份,支撑相干RNAi疗法临床开发。而本月,罗氏耗资4.5亿美金收购Santaris企业,获锁核酸(LNA)平台,继续发力RNA靶向疗法研发。LNA平台是一个革新的RNAi平台,能够克服早期反义RNA技艺及siRNA技艺的缺陷性,使RNA靶向治疗跨入了一个崭新的时代。这一系列动作表明,制药巨头已对RNA靶向疗法重燃希翼,并已重返RNA治疗领域。

有关Alnylam制药

       Alnylam是一家生物制药企业,开发基于RNA干扰(RNAi)的新型疗法,该企业开发的GalNAc-siRNA平台在很大程度上客服了RNAi药物输送困难的困难。此刻,该企业有多个RNAi疗法处于临床开发,其在研的其他药物还包括:ALN-TTR,开发用于治疗甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR);ALN-PCS,开发用于治疗严重高胆固醇血症;AlN-HPN,开发用于治疗难治性贫血的治疗。
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