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FDA批准辉瑞Elelyso治疗1型戈谢病儿科患者
研发追踪 2014.08.29 978
  

来源:生物谷    2014-8-29


辉瑞(Pfizer)和Protalix生物治疗企业828日宣布,FDA已批准Elelysotaliglucerase alfa)注射液用于1型戈谢病儿科患者的长期治疗。此次获批,使Elelyso成为可同时用于1型成人和儿科患者的长期酶替代疗法(ERT)。

Elelyso的儿科疗效和安全性在2项临床试验中实行了评估,涉及141型戈谢病儿科患者。其中一项安慰剂对照科研涉及9例患者,科研中Elelyso成功稳固了病情;另一项科研涉及5例儿科患者,从酶替代疗法Cerezyme(注射用依米苷酶)转向Elelyso治疗,病情成功稳固。

此前,FDA已于20125月批准Elelyso用于1型戈谢病成人患者。该药是一种酶替代疗法,每2周注射一次。Elelyso也是FDA批准的首个基于植物细胞表达系统的药物,采用基因工程改动的胡萝卜细胞生产。

本月20日,赛诺菲(Sanofi)口服戈谢病药物Cerdelgaeliglustat)获FDA批准,该药的研发花费了足足15年时间。此刻,酶替代疗法(ERT)是戈谢病的准则治疗方案。酶替代疗法(ERT)能够降解沉积在细胞中的脂肪沉积物,而Cerdelga则能够直接抑制脂肪沉积物在细胞中的积累。剖析师预计,Cerdelga作为首个口服治疗药物,将完全颠覆当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局,将于辉瑞自己的Cerezyme、夏尔(Shire)的Vpriv和辉瑞的Elelyso展开竞争。

    戈谢病(Gaucher disease)是一种罕见遗传性疾病,是由常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症,患者体内无法产生足够的葡萄糖脑苷酯酶(GCD),该酶的不足导致脂肪物质沉积在脾、肝、肾等器官内,首要体征为肝脏或脾脏损害、贫血、血小板低和骨骼问题。此刻,全球仅有1万名戈谢病患者,美国患者总数约为6000人。
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