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Bluebird新型罕见贫血症药物LentiGlobin BB305临床科研再获新发展
研发追踪 2014.12.10 1348
  

来源:生物谷    2014-12-10


Bluebird企业最近透露,企业开发的用于治疗一种罕见遗传性血液疾病——重型β-地中海贫血症的药物LentiGlobin BB305临床科研发展顺遂。

重型β-地中海贫血症是一种由于β-球蛋白基因缺陷,导致患者机体无法产生足够的血红蛋白而出现的疾病。这种疾病的临床症状包括严重贫血和脾增大等。

LentiGlobin BB305利用经过修饰的慢病毒向患者体内输送正常基因片段,经过重组,能够使患者正常表达该基因产物。在今年的美国血液学会年会上,企业报告了使用其疗法的四名患者的情况,数据显示,在接受治疗后长达三个月的时间内,这些患者的病情都得到了明显的改善。而随后,Bluebird企业又公布了有关LentiGlobin BB305的另一项临床前期科研,在这一科研中,使用了这种药物的两名患者体内产生的β-球蛋白水平明显提高,且药物的时效分别达到了5个月和3个月。同时这些患者中并未观察到有明显副作用。这一消息无疑激励了投资者的热情,督促企业股价大涨。

    不同于其他的基因疗法,LentiGlobin BB305并未直接将基因插入到患者细胞内,而是经过先分离患者的一局部造血干细胞,将正常β-球蛋白替换到这些细胞中,从而达到治疗效果。这样一方面便于科研人员控制基因的输送,另一方面也能明显降低这一药物潜在的副作用。按照BlueBird企业估计,全世界每年会有4万名新生儿患有这种罕见病。
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