EN
产业资讯政策法规研发追踪医改专题
革新药的春天 2019国家医保目录调整品种剖析
产业资讯 医药魔方 2019.03.13 400

按照国家医保局的2019年重点工作使命安排,预计近日就会发动新一轮国家医保目录调整工作。参考2017版目录的工作进度,预计方案和基础数据库会在3-4月份先后确定,然后在5-6月份完成专家咨询与遴选,7-9月份实行医保准入产品谈判。如一切发展顺遂的话,那么新医保目录有望在国庆节之前出台,在年内实行。

由于本次目录调整工作时间紧,使命重,而且距离2017版目录时间又不算太长,所以可以大胆猜测一下:1)基础数据库或许会采用2017版目录调整时的数据库,然后再加入2017版目录数据库截止日之后上市的新药数据,这其中应该会重点考虑革新药局部。2)应该会对各省增补和谈判的数据做一个梳理作为参考。3)专家库方面,由于在2017版国家目录及省级评审时,各省都建立好了各自的专家库,所以,也仅需要在之前的基础上再做小幅的更新即可直接使用。

至于具体评审方案,具体品种能否加入目录,大致原则应该还是笔者在2018年文章《终极猜想 · 最有或许入围新版医保目录的品种剖析》中提到的临床需求、经济因素和市场因素,在此不再赘述。前文中提及的没有明确的目录与谈判的边界,随着两轮医保谈判的展开,现在也可以推断出个大概的原则:一方面应该是独家品种,且绝大多数还在专利期内,另一方面应该是与目录内诸如此类或同治疗领域产品相比,价格较为昂贵,需要进一步经过谈判来降低价格。另外,这次目录评审会涉及11个非医保的国家基药产品,虽然根本药物和医保目录出自于2个部委,也不是说根本药物都100%要加入医保目录,但在评审时应该还是会有一定的加成的。

按照从医药魔方PharmaGo查询到的2018年至今在国内批准上市的新药来看,虽然整体数量上仍是跨国企业的革新药产品占大多数,但国内企业也开始有了很多革新产品上市,数量上远远超过了2017版目录评审之时,这是非常让人欣喜的进步。虽然理论上医保没有激励国产革新的义务,但从实际的既往阅历来看,多少还是会有一定的额外加成。

本文首要是对2019国家医保目录调整中的一些热门品种做出一些剖析预测,行文时依据国家医保局重点工作使命中着重提及的“癌症等重大疾病、慢性病、罕见病及儿童用药等”做了简单分类。抛砖引玉,还请大家多提宝贵见解。

糖尿病药物

1. 胰岛素

当前仍没有纳入目录的重磅产品只有德谷胰岛素了,从德谷胰岛素当前的定价策略来看,似乎是对于直接加入目录志在必得,所以大概率会不经过谈判,直接加入目录(凡例)。

2. GLP-1类

考虑到利拉鲁肽已经在2018年谈判加入医保,在本次调整中,艾塞那肽、艾塞那肽缓释微球、利司那肽、度拉糖肽及国内的贝那鲁肽均有望加入目录。其中艾塞那肽其实是在国内上市最早的GLP-1,但在2018年调整目录时并没有经过专家遴选,这里面或许有当时国内销售权益转移的问题,也或许是由于从产品自身角度来看,一天2次给药及相对较高的价格形成了一定的阻碍。当前艾塞那肽从全国中标价来看仍然会比利拉鲁肽的谈判价格高一些,而缓释微球剂型还要更贵一些,但胜在一周一次的依从性。国内的贝那鲁肽一天3次且当前价格最贵,想进医保估计要大幅降价了。而利司那肽和度拉糖肽当前尚不能查到中标数据。

Anyway,无论是哪家的GLP-1,至少当前有利拉鲁肽作为支付准则的参考,预计谈判后的价格都不会超过40元/日,其中艾塞那肽缓释微球和度拉糖肽作为一周一次的长效制剂,如果能谈成,或许会稍高一些。我个人最期待的索马鲁肽及其口服制剂,从审评进度来看,肯定是赶不上这次目录了。同样赶不上的或许还有重大专项支撑的聚乙二醇洛塞那肽。

本类别药物的适应症限制应该会参考利拉鲁肽,越贵的产品限制或许会更严刻。

3. SGLT-2抑制剂

跟加入2017版目录有5个DPP-4药物一样,本次达格列净、恩格列净、卡格列净3个SGLT-2抑制剂很有希翼加入目录,唯一问题在于价格。DPP-4的日费用在10元以内,相比之下SGLT-2抑制剂的价格还是略高一些,或许有些产品会发动谈判。达格列净实际日费用最低,又有国家基药加成,直接加入目录的或许性是最大的。本类别适应症限制应该会参考DPP-4,即限二线用药。

4. 复方产品

加入2017版目录的5个DPP-4抑制剂傍边,有4个上市了二甲双胍复方产品,SGLT-2中的恩格列净也上市了二甲双胍复方产品,这无疑是因为二甲双胍是糖尿病治疗的绝对一线药物。国际上,无论是DPP4还是SGLT2,二甲双胍复方产品的销量都还不错,对于高血压或糖尿病等需要联合用药的慢病来说,复方产品可以提高患者的依从性。但对于国内的医保目录评审来说,如何为复方产品中的二甲双胍买单才是关键。

当前,即使是原研的二甲双胍价格也并不太贵,日费用也仅在3元左右,更何况二甲双胍肯定是第二批国家带量采购的品种,届时日费用肯定会低于1元甚至0.5元。所以,对于这些复方产品来说,如果采纳类似于国外的买主药送辅药的定价策略(注:比如恩格列净二甲双胍只卖恩格列净的价格),尽或许早一些将产品加入医保才是正确的选择。特别是几个专利即将到期的产品,或许还可以经过独家的复方产品来尽或许拖延一下国家带量采购带来的专利悬崖。从当前的中标数据来看,西格列汀复方中的二甲双胍是最便宜的,相对其他产品来说或许更主动一些,而恩格列净复方由于上市时间过短,或许难度上会大一些。复合药一般来说适应症限制会等同主药。

5. 其他

当前国内GLP-1、DPP-4、SGLT-2均有不少在研产品,从当前的审评进度来看,估计都赶不上此次医保目录评审了,其中值得一提的是前些日子炒的比较热的海外代购产品长效DPP-4抑制剂曲格列汀。这个产品由于国内专利方面的一些问题,这两年也是国内仿制申报的大热门。但沉着的剖析一下,长效DPP4包括曲格列汀和奥格列汀,全球范围仅有日本上市,其中奥格列汀在欧美投入了9个III期临床入组7000多病人,最终还是放弃了上市,一方面是产品自身安全性、依从性等原因,另一方面重要原因还是价格与医保支付。

未来国内医保的终极目标是实施价值导向的战略性购买,按照这个既定目标,不论未来医保药品目录采纳什么形式办理,所注重的都应该是真实临床价值和价格的综合考量。据此,国内企业无论是革新也好,仿制也好,都应该审慎考虑自身的产品管线和利润预期。曲格列汀未来国内的上市、医保支付和市场前景将会是一个很好的例子,但在此篇幅有限,就不做过多展开了,有机会或许可以单开一篇来聊聊。

心血管药物

1. LCZ696

沙库巴曲缬沙坦是此次医保目录调整的大热门之一,唯一的问题还是在价格方面。此产品国内的定价相对于美国来说略微低廉一些,但比起其他心衰药物还是贵出太多了。按最新中标价格来核算的话,日费用高达56元。可供参考的是,2017版新进目录的心衰新药伊伐布雷定的日费用仅为17.3元。所以,本品虽然加入目录的概率很大,但同时谈判降价的概率也是蛮大的。视谈判结果,本产品有或许会加适应症限制,如果限成二线用药还好,但如果限成其他心衰药品不耐受则会比较伤。

2. PCSK9

本类产品当前国内上市的仅有依洛尤单抗,但阿利珠单抗两周前获得了CDE的优先审评资格,或许还能在截止日前赶上末班车。从疗效和实际的临床意义来说,PCSK9是个不错的品类,毕竟临床他汀不耐受的概率约有15%,但同上述的沙库巴曲缬沙坦一样,即使在国外医保支付相对国内宽松的条件下,相对高昂的定价也对支付方造成了不小的支付压力。这其实很好理解,虽然革新靶点相对于传统比较成熟的治疗方案稍有改善,但价格高达10余倍,任何一个支付方都会仔细验证其药物经济学方面的证据是否充分。鉴于此,本品类本次能否加入目录还存在较大疑问,即使加入,也会是在谈判大幅降价,外加适应症限制为他汀不耐受的前提之下。

3. 复方产品

替米沙坦氨氯地平、奥美沙坦酯氨氯地平、培哚普利氨氯地平、氨氯地平叶酸……不要惊讶,这两年国内就是上市了这么多的氨氯地平复方制剂。一方面是因为氨氯地平自身优良的疗效、安全性以及半衰期,国际上联用氨氯地平的复方产品也比较多,另一方面其实也应该有一些中国特色。不同于国际上使用的降压药以ACEI和ARB居多,中国市场份额最大的品类要属CCB,其中最大的产品就是氨氯地平。

这几个产品里比较有特色的是培哚普利氨氯地平,毕竟ASCOT科研作为近二十年来最经典的心血管临床科研之一,所采用的主药就是培哚普利和氨氯地平,从循证证据角度来看这个产品无疑是最充分的。而奥美沙坦酯氨氯地平或许会仿照奥美沙坦酯单方和奥美沙坦酯氢氯噻嗪一样加适应症限制,比起其他ARB来说会比较伤。氨氯地平叶酸的价格现在还查不到,但是因为和依那普利叶酸是同一个厂家,估计定价也不会太低。依那普利叶酸作为国产革新,价格比原研还贵,但也很早就进了医保目录,所以氨氯地平叶酸就算贵点儿,从日治疗费用来说只要定价别太离谱,应该还是能加入目录的。

说起心血管复方产品,还有两个上市较早的经典产品这次有望加入目录,一个是培哚普利吲达帕胺,另一个是辛伐他汀依折麦布,这两个产品在全国多数地方也都增补进了省级目录。

行文至此,恰逢国务院2019政府工作使命出台,文中提及“做到常见慢性病防治,把高血压、糖尿病等门诊用药纳入医保报销。”,故可以理解为前文中高血压及糖尿病产品有望在此次目录获得额外加成,相对名额限制有望宽松一些,会加入更多产品。

中枢神经系统疾病药物

1. 认识科用药

布南色林和鲁拉西酮,同一家企业一口气上市了2个新的抗认识分裂症新药,都还是有一定特色的。布南色林的定价也不算太贵,鲁拉西酮现在还查不到价格,但应该也不会太贵,这两个产品都有挺大希翼加入目录。伏硫西汀号称是新一代的抗抑郁药,产品确实也有些特色,但实际上从疗效安全性来说比起目录内的产品并没有什么太大优势,而且这个产品从现在能查询到的中标价格上来看实在是太贵了,要进目录估计得要大幅降价。认识科产品虽然看似比较小众,但从医保目录方面来看一直是有额外加成,非医保的产品比较少,而且限制相对也比较少。

2. 神经内科用药

帕金森病领域这两年上市了不少新药,首先是第二代MAO-B抑制剂雷沙吉兰,这个产品最大的问题是比较贵,比在目录内的第一代司来吉兰贵10多倍。当然雷沙吉兰的疗效也好不少,国内很多病人在上市前都在吃印度版,如果这次能降价进目录无疑对患者来说是个福音。

另一个是刚刚上市的罗替高汀贴片,帕金森病人往往依从性较差,把药物做成外用的透皮贴剂毫无疑问可以提高患者的依从性,应该说也是很有特色的。进目录的问题同雷沙吉兰,想用足剂量的话,就和雷沙吉兰的日费用差不多了,也属于比较贵的,看看能不能有谈判的机会吧。

恩他卡朋双多巴是一个三方复合药,单方都已在目录之内,复方能提高依从性,价格方面也还可以,理论上进目录没问题,但帕金森这方面有点儿小众,能不能加入专家视野是个问题。

抗痴呆领域也新上市了一个利斯的明透皮贴,这个产品的口服剂型叫做卡巴拉汀,是已经在目录里的,估计未来药监机构会把通用名统一的。抗痴呆4个一线药物其实全在目录内的,2017目录还增补了多奈哌齐口崩片,所以感觉利斯的明透皮贴进目录机会也挺大的,特别是现在看来定价并不太贵,而且仿制产品也快上市了。

癫痫领域新上了拉考沙胺(拉科酰胺),由于刚上市,定价还不清楚,如果定价比较合理的话,加入目录的概率挺大的,特别是仿制品也快上市了。在这里感慨一下,字母司的癫痫药物可真多,未来还会有布瓦西坦上市,有儿童适应症应该比较容易进目录,但这次是赶不及了。

呼吸科药物

奥马珠单抗是全球首个批准治疗中至重度哮喘的靶向治疗药物,产品是很好,奈何实在太太太贵了,10万+的疗程费用,并不低的发病率,就算可以谈判降低一局部价格,也不是很看好医保基金能够负担的起这个产品。

茚达特罗格隆溴铵、乌美溴铵维兰特罗、噻托溴铵奥达特罗、糠酸氟替卡松维兰特罗、奥达特罗,当前价格数据多数还查不到,本类一般来说价格不太贵就能进目录,价格维度可以参考2017新进目录的茚达特罗。

贝达喹啉、德拉马尼是2个抗结核耐药的新药。这2个产品联用可以说是此刻耐多药结核的最后防线,但医保是否会覆盖这2个产品还不好说。

肿瘤及重大疾病药物

1. PD-1

经过了2018年的17个抗癌药谈判,还没进目录的最热门的产品毫无疑问是PD-1了,当前上市的有纳武利尤单抗(O药)、帕博利珠单抗(K药)、特瑞普利单抗、信迪利单抗,而卡瑞利珠单抗和替雷利珠单抗或许也能赶上末班车。

从谈判进目录的角度来看,应该说每家都有成功的或许,也都有失败的或许。首先根本上可以明确的是,谈判会按照适应症来谈,如果某产品谈判时已经有多个适应症获批,谈出来的结果很或许也会仅基于1个适应症,而医保支付限制会严刻遵照谈出来的这1个适应症,后批的适应症等同于非医保,也就是说,虽然PD-1的整体市场潜力极大,但本次医保谈判支付仅仅会涉及其中的一小局部。

参考的价格维度方面,国际价格其实意义不大,O药K药国内定价都比国外低一些,而其他产品国外没上市也没价格;慈善价格会被参考;最首要还是要对疗效和价格做综合考量,这其中既有相对于传统疗法,包括一线化疗和现已在目录的靶向药的比较,也会做不同PD-1产品间的横向比较。所以,最终价格虽然不至于低到几百元一支那么惨烈,但要做到相对于现有价格大幅降价的心理预期。这对于外企的O药K药来说,得能接受中国价格是全球最低,而对于国内企业来说,也要做到现有“低价”再打个几折的准备。

谈判结果上,相比起来我个人更看好外企一些,毕竟无论从临床证据的充分性,还是从谈判准备和人员专业程度方面来看,外企都明显要更胜一筹。而从历史上的两轮谈判来看,根本上谈判失败的产品就两种情况,一种是外企谈判的价格远远低于国际价格,特别是对于专利期还较长的产品,降幅是不可接受的;另一种就是少数外企和国内企业,由于缺乏明确的定价策略和专业人才,在谈判时处于完全的被动局面。

特别是医保谈判发扬至今,医保方的专业程度和阅历都在持续增长,也就是“大家在医保谈判中有更强话语权”(注:此话出自胡静林局长),这时国内企业再派一些业余选手出场,虽然或许这些业余选手在其他如商务或者销售领域也是佼佼者,但假设谈判桌是个足球场,这么玩根本上等同于派中国国乒去和法国国足踢竞赛。

另据医药魔方全球新药库NextPharma收录的信息,PD-1/PD-L1可以说是全球最热的靶点,相干名目达到173个。即使大局部产品最终夭折,明后年上市的产品也会超过10个,医保方完全可以采纳今年试水的策略,然后再在明后年更新一轮谈判里扩大适应症范围和大幅压低价格,届时,盛况或许会堪比去年的4+7带量采购。虽然结局对于企业来说或许比较残酷,但对于医保方来说,可以实现真正的价值导向的战略性购买,而且对于每一个参保人或者说老百姓来说,大家都是受益者。

2. Her2、CDK4/6

Her2靶点当前有临床意义的适应症首要是乳腺癌。帕妥珠单抗可以认为是曲妥珠单抗的升级产品,吡咯替尼首要优势在于是口服小分子药物,并且可以减轻腹泻的不良反应,这两个产品都可以和曲妥珠单抗联用,来进一步提高Her2阳性患者的生存期。哌柏西利经过抑制CDK4/6应用于HR+/Her2-的乳腺癌患者,是在传统芳香酶抑制剂基础上的突破性改进。从临床需求的角度来看,这3个产品都有充足的理由,只要价格谈判环节能够过关,加入目录问题不大。

3. PARP

奥拉帕利是当前国内唯一上市的PARP抑制剂,其他诸如此类产品从进度来看是赶不上了。卵巢癌的靶向药此刻就这么一个,加入谈判环节问题不大,价格或许会在现有慈善的基础上再降一些。

4. ALK

阿来替尼已经获批,同为二代ALK的恩莎替尼获得了CDE的优先审评资格,或许也能赶上末班车。考虑到一代ALK克唑替尼,二代ALK赛瑞替尼都已经在17种抗癌药时谈判加入目录,所以这2个产品的价格也有了参考区间,加入谈判环节问题不大。

5. VEGFR

呋喹替尼是上市有些晚了的国产靶向药,适应症是结直肠癌,同适应症的竞品首要是贝伐珠单抗,价格也有参照,估计谈判准入的概率很大。阿柏西普眼内注射参照产品为雷珠单抗和康柏西普,当前定价也仅比参照产品贵一点点,谈判准入的概率很大。仑伐替尼此刻适应症仅有肝癌,参照产品大概是瑞戈非尼,当前定价略贵,不过有慈善,估计谈判到慈善价格左右就可以准入目录。与仑伐替尼最近似的其实是近期“假药”事件的主角卡博替尼,但原研似乎没有中国上市的筹划,国内仿制肯定也肯定赶不上本次目录评审了。

6. Gnrh受体拮抗剂

地加瑞克这个产品类似于已在目录内的戈舍瑞林植入剂或者亮丙瑞林微球,都是长效的治疗激素依赖型前列腺癌的药物,但略有改进,所以加入目录问题不大,价格或许也会比戈舍瑞林植入剂略贵一些。

7. 烷化剂类

美法仑注射剂型属于氮芥类药物,口服剂型已经在目录内了,注射剂从安全性来说是有改善的。苯达莫司汀注射剂属于双功能基烷化剂,结合了氮芥类和亚硝基脲类的特点,而这两类产品大都在目录内。这两个产品只要价格不太贵,进目录问题不大,但这两家企业比较小,产品知晓率是个问题。

8. 紫杉烷类

紫杉醇脂质体,第一次谈判失败,第二次谈判拒绝了邀请,本次不知道能不能还有机会。另外还有紫杉醇白蛋白,之前没经过专家遴选,八成还是因为太贵又是独家,但现在国内有2家仿制产品上市,加入目录的或许性就大增了。从疗效安全性方面来看,这2个产品对比普通紫杉醇无疑都有明显的改善,但在能否加入目录的问题上,价格还是会起决定性作用。

9. 其他

普乐沙福用于干细胞移植,在国外是孤儿药,但国外的孤儿药概念和国内的罕见病概念不太一样,所以估计不会作为罕见病类参与评审。国内定价未知,但正因为国外是孤儿药所以比较贵,所以能否大幅降价加入目录有些疑问。

芦可替尼用于治疗骨髓纤维化,是17个抗癌药谈判时唯一失败的产品。失败原因八成是因为谈判价格低于国外价格太多,本次不知能否会再给一次机会。即使能给机会,谈判也会比较艰难。好的一点是这个适应症也没有别的药物,而且毕竟有过西妥昔单抗第一次谈判失败但第二次成功的例子,所以还是会有小概率可以谈成功。

丙肝药物

按我国的丙肝防治指南2015版的流行病学数据,HCV1b和2a基因型在我国较为常见,其中以1b型为主(56.8%),其次为2型(24.1%)和3型(9.1%),未发现基因4型和5型,6型相对较少(6.3%)。混合基因型少见(约2.1%),多为基因1型混合2型。

所以,按照按企业产品来区分方案的话,达拉他韦阿舒瑞韦(1型),奥比帕利达塞布韦(1型),艾尔巴韦格拉瑞韦(1、4型),国产的达诺瑞韦(1型)其实可以划到同一档,而索磷布韦及其复方制剂可以单划一档,索磷布韦维帕他韦(全基因型)又是其中最能打的,更何况还有基药加成,加入目录的概率很大。

本大类竞争激烈,第一档其实也能够覆盖一半以上的患者,所以能谈进的是应该是采用低价策略的产品,而全部谈进的概率不大,索磷布韦维帕他韦谈进的价格也是关键,因为肯定会高于第一档,所以无形中也压低了第一档的价格。

本大类的竞争激烈还源于这次谈判关联到国内第一波医保病人,由于疾病可以治愈,国外的阅历表明,谁能以合适的价格取得医保支付,抢到前几波病人就可以赢得大局部市场,而最终市场几乎接近于消失。所以,如果不能赶上此次谈判,如拉维达韦等产品,未来能收获的市场就会很小了。另外,西美瑞韦虽然国内获批,但又根本等于退市了,其实也不失为一种选择,毕竟对于跨国企业来说,国内市场虽大,但如果产出小于投入那就不如放弃,而对于国内大量在研产品来说,未来能否收回成本真的是未知数了。

艾滋病药物

1. 整合酶抑制剂

多替拉韦及复方制剂多替阿巴拉米(多替拉韦&阿巴卡韦&拉米夫定),拉替拉韦,艾维雷韦的复方制剂艾考恩丙替(艾维雷韦&考比司他&恩曲他滨&丙酚替诺福韦),不知道其中有没有产品可以实现整合酶抑制剂在医保目录零的突破,国际上多数一线治疗方案中含整合酶抑制剂,但国内受限于价格短期内根本无望加入免费用药目录。从治疗费用来看,拉替拉韦已经和目录内的恩曲他滨替诺福韦比较接近,但艾滋病治疗经常联用几类药物,目录加入相对昂贵的药物会对基金造成额外负担,所以或许依旧比较艰难。

2. 长效融合抑制剂

艾博韦泰是国内的革新产品,一周一次,但当前价格还是较贵,想进目录估计要降到一半左右,和高端口服药物相当的水平。诸如此类品种里短效的恩夫韦肽在目录,但似乎全国断货,中标价格能查询到的也是贵出天际,没有什么参考意义。

3. 蛋白酶抑制剂

达芦那韦考比司他,新上市的增强型,价格也贵,考虑到达芦那韦也没在目录,感觉够呛。诸如此类品种中沙奎那韦在目录,但原研停止进口,国内已经没有有用批文了。

4. 核苷及核苷酸逆转录酶抑制剂

恩曲他滨丙酚替诺福韦,说这个产品就顺带连着丙酚替诺福韦单药一起在这里说了吧。丙酚替诺福韦就是大名鼎鼎的TAF,即替诺福韦二吡呋酯(TDF)的前体药物,所以理论适应症可以是乙肝和艾滋病,但国内单方只批了乙肝,和恩曲他滨的复方以及和整合酶抑制剂的复方则是艾滋病。价格现在未知,国外是不便宜的,而国内替诺福韦二吡呋酯在4+7时候已经是几毛钱的地板价,所以感觉丙酚替诺福韦的系列产品这次比较难进目录了,除非厂家能给出个很优惠的价格,比如参考印度的授权仿制价。

血液科药物

艾多沙班大致可参照利伐沙班或达比加群酯,价格不太贵的话应该能直接进目录,适应症也会限制成房颤。依达赛珠单抗是达比加群酯的逆转剂,价格未知,但猜测会比较贵,而且略小众,进目录希翼不大。

艾曲泊帕适应症是原发免疫性血小板减少症(ITP),参照药物TPO是2017新进目录乙类的产品,医保限制中也有ITP,所以只要是定价和TPO接近,加入目录应该问题不大。罗沙司他参照药物EPO,估计也会限肾性贫血,同上只要价格和EPO接近,加入目录应该问题不大。

罕见病&儿童用药

1. 肺动脉高压

波生坦在2018年谈判失败,但去年进了基药,仿制药也快上市了,只要不再在谈判上失误,这次目录希翼就很大。安立生坦借着波生坦谈判失败的机会进了不少省目录,效果和价格都和波生坦差不多,希翼也很大。马昔腾坦是波生坦的升级版,但价格要贵出太多了,想谈判加入有点儿难度。

利奥西呱与前述3个内皮素受体的药物不诸如此类,还可以联用,日价格现在大概和波生坦差不多,也比较贵,但毕竟是比较新的产品,如果能谈判成功的话,价格或许能比波生坦高一些。

曲前列尼尔可以与以上2类联用,日价格现在和马昔腾坦差不多,谈判成功或许性也不太大。本类产品本来上市的还有伊洛前列素,但厂家2018年筹划逐步退出中国市场,所以估计不会参与本次目录。另外,PDE5类国际上其实也是一线药物,但国内全没有适应症,也没法参与评审。

2. C型尼曼匹克病

考虑到C型尼曼匹克病多数于儿童时期发病,发病率极低,但生存期也不长,麦格司他在谈判时或许还有些加成,难度在于现在日价格有点儿高,不过还是有一定概率能谈判成功。

3. 阵发性睡眠性血红蛋白尿&非典型溶血性尿毒症

依库珠单抗在国外大概50万美金/年,实在太贵了,而且从流行病学上来看,这2个适应症放在国内庞大的人口基数下,花费算下来将是天文数字,所以,除非打个1折以下,否则很难谈判成功。

4. 戈谢病和庞贝氏病

伊米苷酶、阿糖苷酶α是同一家企业的2个罕见病药物,按能查到的价格肯定都超过100万/年,但全国能查到不少地方谈判准入了,但谈判价格并未公布,有些地方应该是有财务和慈善补贴,本次国家谈判应该会在地方低价的基础上再降一些,难度也是不小。

5. 四氢生物蝶呤缺乏症

沙丙蝶呤当前价格超过30万/年,同上面2个产品,全国不少地方有谈判准入,国家谈判会进一步降低价格,另针对高苯丙氨酸血症的特医食品也有望上市,未来还可以期待医保覆盖局部特医食品。

6. 特发性肺纤维化

尼达尼布和在目录内的吡非尼酮一样是国际指南推荐药物,但现在日价格是吡非尼酮的2倍以上,经过谈判降价也是可以加入目录的。

7. 多发性硬化

特立氟胺和36个产品谈判加入目录的重组人干扰素β-1b一样是指南一线推荐,曾经国内是有着重组人干扰素β-1a和重组人干扰素β-1b,但都先后退出了中国市场,导致曾经一度患者无药可用,只能去国外购药或者选择二线药物。随着36个产品医保谈判,重组人干扰素β-1b重新回到了国内市场,而且现在患者还有了新的选择。从治疗角度来看,本品价格现在看比重组人干扰素β-1b稍高一点,谈判加入目录应该问题不大。

8. 血友病

艾美赛珠单抗这个产品还是不错的,但实在太贵了,国外价格高达40万美金/年,国内定价未知但是估计不会太低,而且从临床必须性角度来看,这个产品或许比起很多罕见病药物没有那么强,所以加入目录的或许性比较低。

9. 再生障碍性贫血

地拉罗司是口服的铁螯合剂,用于长期输血时防止铁质聚积,诸如此类品种在目录内有去铁胺,按日费用算地拉罗司要稍微贵一些,但当前也有慈善,算下来也并不贵多少。诸如此类还有去铁酮也没进目录,考虑到本类儿童患者居多,所以按日费用算价格也还可以。本类这2个产品小幅降价都有希翼加入目录。

10. 儿童用药

拉布立海用于儿童白血病、淋巴瘤患者的尿酸水平控制,价格未知,但按常规推测估计不会很低,所以也得看谈判结果了。

其实国内上市的罕见病药物还有一些,但大多数在国内都还没有批准罕见病的适应症,比如依达拉奉用于治疗肌萎缩侧索硬化,或是他克莫司用于治疗重症肌无力。考虑现在医保的智能审核系统比较发达,虽然这些产品在目录内,但超适应症使用还是没法报销的,这点除非医保目录能有新的针对罕见病的规则说明,否则只能指望有厂家能注册下来罕见病适应症了。

结语

讲了半天,都在讲调入目录,实际上这次目录还涉及到局部产品的调出,很多人或许会联想到辅助用药,但是经过2017版目录的精简和适应症加限,现在保存在国家目录内的辅助用药已经并不多了,对照各省报上来的辅助用药数据,可以发现绝大多数辅助用药都是省级增补,或是在省级调整了适应症限制的产品。所以,除了少数辅助用药的调整,调出目录应该还会有一些老的缺乏循证证据、实际已经退市、没有厂家生产和销售的品种。特别是随着一致性评价和4+7的发展,很多更好的二代三代药物都已经到了地板价,那么自然就没什么必要在目录内保存那么多老的一代药物了。

另外,有关刚才说到省级增补辅助用药的问题,近期国家医保局在就医保目录办理的边界和调整权限征求见解,未来或许全国会统一成一个医保目录。如果是这样办理,那么毫无疑问有利于提高全国患者的公平性,也朝着未来动态调整和负面目录的办理方向更近了一步,但同时确实对于区域性的流行病常识题有些不足,还有之前有一些地方属于医保基金和财务方面都比较充裕,会提前额外增补或谈判一些罕见病产品的情况,这至少对这些罕见病药物留在市场上起到了积极作用,如果未来全国统一目录,那么对于谈判失败,但确实是一些救急救命的罕见病产品来说,或许厂家选择退出中国市场,最终患者无药可用,又会走上“药神”的道路。所以,如何权衡公平性和可及性,这确实是个难度非常高的问题,大家期待办理者和专家们的智慧,能够尽或许妥帖的制定出方法。

再往长远看一些,如果未来由国家统一办理目录,那么本次调整目录甚至有或许是最后一次大规模的医保目录调整,未来很或许会采纳按期动态调整的方式来办理目录,比如每年按期针对新药做一次目录调整和谈判。甚至可以研习国外如NICE等评价机构,探索随时准入,或与药监审批联动准入。随着两次谈判完成,谈判资料根本上已经实现了准则化,未来只要在现有的基础上进一步健全即可。人员和专家方面,以国家医保局及下属事业单位的现有编制比较困难,未来或可以考虑仿照CDE,建立起一套固定的专家咨询委员会准则,对于参与医保评审的专家采纳聘任制。建立起完备的准则流程后,就可以针对新药随时发动目录评审或谈判,并针对独家产品制定支付准则,而非独家产品的竞争品类可以交给地方制定,更多的参考市场价格。这也是考虑到毕竟此刻基金统筹层次多数还保存在地级市一级,交由地方自行制定准则更有利于平衡基金收支。

对于医药企业来说,在职业“凛冬已至”的形势之下,本次医保目录调整无疑是带来了一股春风。本文仅对其中化药和生物制品的重点局部实行了简单的梳理,其他如消化、麻醉、眼科等品种一样有着准入机会,而中成药品种数量常规来说会比化药略少,最终预估整体调进调出的品种数量虽然或许会比2017版目录时略少,但要考虑到这仅仅是时隔2年的一次更新,而且可以预见的是,本次目录准入势必会更新大量革新产品,这无疑是对革新型企业一种切实的肯定和激励。

具体金额方面,虽然不能准确的计算出准确的数字,但按照官方公布的36种和17种药品谈判的基金负担金额来推算,本次目录新准入产品的医保年增支出保守估计也会在100亿以上,而与这个数字相比,职业谈之色变的4+7带量采购所能节省的医保基金应该还不到这个数字的一半。当然,这100多亿是建立在谈判降价基础之上的,但“就企业而言,纳入医保意味着广阔的市场前景,成长的收益远可抵消降价的损失”(注:此话源自陈金甫副局长)。从之前36种产品谈判的接近2年的销售数据来看,多数品种纳入医保后也确实是取得了销量的大幅增长,吃到了医保分享的蛋糕。

那么,对于医药企业来说,如何在未来吃到更多的蛋糕呢?特别是职业凛冬之下,有些企业或许少吃一口就面临着无法过冬的局面,特别是对于产品单一的初创企业来说,或许家底远不如一些老牌企业来的殷实,第一个产品医保谈判的成败,或许直接就是导致企业生死存亡的大问题。有关这个问题,我认为答案是“天时不如地利,地利不如人和”。无论是新药创制还是重要仿制,未来企业面对的是医保部门越来越专业化的准入请求。固然一些如产品自身属性,上市时间等天时地利的因素很重要,但及早的建立起专业的准入队伍,准确的把握政策形势更重要。大到如产品立项研发、引进等企业策略,小到医保谈判、招标议价等具体细节,让专业的准入人才更多的参与进来,才不至于让投入的研发资金或产品买断费用打水漂,同时,准入谈判时也更或许谈出好价格,为企业赚取更多合理利润。

最后再谈一些个人的体会。记得在2018年撰写《终极猜想 · 最有或许入围新版医保目录的品种剖析》的时候,在文章末尾还吐槽革新药的准入似乎越来越慢,不想短短2年间,无论是从药监还是到医保,在准入环境方面竟然有了如此翻天覆地的变化。以此速度,几年内做到与国际接轨似乎也不是什么幻想。从患者的角度出发,能有更多的新药准入真的是很大的福音,特别是这次的目录评审重点也都是患者盼望已久的品类。

在撰写本文的时候,搜索一些品种时还能看到昔时患者的帖子,首要都是围绕着2个话题,一是哪儿能买到,二是什么时候能报销。很多患者在分享一些去国外购药的渠道,或者是讲述因病致贫的故事,看着确实让人心里难过,希翼以后这样的故事越来越少。医保目录从2000年至今,本次已经是第4次重大调整,每次调整都可以看出医保办理部门在目录办理方面从宏观到细节的各种进步,特别是最近2年的调整,更是加速了革新的步伐,朝着价值导向的医保战略购买的目标越走越快。本次是医保局成立之后的第一次调整,势必承担了新部门革新的重任和与之俱来的压力。按年前举行的全国医疗保障工作会议上提议的请求“回应社会解民忧,敢于担当推革新”。在此,大家可以对本次调整多一些期待,也预祝本次调整可以取得圆满成功。

XML 地图 | Sitemap 地图