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产业资讯政策法规研发追踪医改专题
公益日后,大家眷注什么?罕见病!
产业资讯 2017.09.11 1089

来源:健点子ihealth  2017-09-11


罕见病科研的学术盛会,第十二届国际罕见病与孤儿药暨第六届中国罕见病高峰论坛(ICORD)周末在北京举行。来自世界和国内的罕见病顶级医学专家和职业代表济济一堂,精彩纷呈。

在这个国内可谓规模最大,水平最高的罕见病学术全体会议上,听到最多的不是台上的国内国际大咖,也不是企业的声音,而是来自患者的声音。

他们对罕见病的期待正在大大增补公众的认识,鼓动新药的研发,吸引投资者的注意,形成一个罕见病诊疗和新药开发的优良生态环境。

这个未来因为有了患者的呼吁,脚步加快,步履坚定向大家走来。

(全体会议开幕式。主办方提供)

罕见病通常是指疾病患者群体数目较少的疾病,尽管我国还没有指定罕见病的定义,但在美国,通常是指发病率在5000分之一,而在欧洲,则定义为:“患病率低,长期衰弱并威胁生命的需要特别协同眷注的疾病。”发病率一般在2000分之一。

因为罕见病的患者人数少,急需有用疗法,罕见病药开发已经成为此刻医药研发市场的重要组成局部。

而且,世界各国的生物医药审批部门往往会对这类药物“网开一面”。

监管给力

比如,美国FDA经过孤儿产品科研基金名目( Orphan Products Grants Program),来激励以药品,生物制品,医疗器械,医疗或食品来治疗罕见疾病。这个名目自1983年这一年,可谓是罕见病的里程碑,美国出台了罕见病药物法案(Orphan Drug Act,ODA);并成立以来,孤儿产品赠款名目。

从那时起到2018年,超过570新的临床科研得到此名目的帮助。

在2018年,罕见病产品科研基金向10个州的科研机构提供超过3.5亿美金的基金帮助,并且上市了50多个产品。

FDA的其他孤儿药政策包括:税收减免政策;快速审评政策;市场垄断政策等。

在我国,2007年,《药品注册办理办法》第32条指出,罕见病可以享受减少临床病例数,豁免临床的待遇。第45条提议了特殊审评,临床试验批准从90个工作日减到80个,新药批准为120个工作日。

(国内批准的罕见病新药)

产学研患

在周末的会议上,中国罕见病组合的代表们包括罕见病中心黄如方主任,呼吁更多的患者注册中国罕见病登记系统,并与国内外监管机构,学术专家和药企积极协作,让患者的声音更多更好反映在新药研发和罕见病治疗中。

其实,患者组合的作用不容忽视。为了让罕见病的患者能尽快参与新药临床试验,患者组合在持续呼吁,积极努力。

脊髓性肌萎缩(SMA)就是这样一个例子。这是一种实行性疾病,影响一万名宝宝中的一人。常规人群中每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别,一旦夫妻双方同为携带者,则每一胎生患儿的概率为25%。

去年的12月25日,美国批准了首个治疗SMA的新药,百健企业的Spinraza.这个反义寡核苷酸首要调节运动神经因子SMN2基因。是一种生物制剂。

更有许多企业正在实行临床试验,比如罗氏的RG7916,是一种口服治疗婴儿和成人脊髓肌萎缩的新药,正在实行多项二期临床试验,在多国招募患者。

周末的全体会议上,SMA患者组合,美儿SMA关爱中心的家长们用心耐心向与会者说明自己的述求,希翼能尽快引入国外的批准的新药,同时,能得到国家食品药品监管总局的快速审评,让中国的SMA患者能参与罗氏的国际多中心试验。

对此,国家药品审评中心(CDE)的生物和临床部的高晨燕部长暗示,按照此刻优先审评请求,纳入优先审评的临床和新药注册的新药必须先公示5天,没有异议后,一般在随后的一个月就应该能完成,这样两个月就可以完成。

(CDE研发药品注册策略)

对于新药加入中国,生产企业要做出决定,是否提议申请。

SMA患者的急切心情不言而喻。就此刻来看,百健企业此刻还没有做出暗示。每个企业都有自己的考虑,对于市场和研发的投资必须有自己的决定。

投资升温

但这并不意味着罕见病的投资热情不高,恰恰相反,对罕见病的眷注正在升温,投资人积极寻找切入的良机。

罕见病,尤其是治病基因明确,治疗相对简单的病种,已经面临治疗的突破。

在新药销售上,比如,治疗脊柱肌萎缩(SMA)药物Spinraza。这个新药去年圣诞节获批,到今年才上市。原先预计Spinraza的销售额是7000万美金(都是比较乐观的),但是发现,这个预计非常保守。

Spinraza在今年第二季度创造了高达2.03亿美金的收入。

(网站照片)

百健企业首席实行官Michel Vounatsos笑得合不拢嘴,高兴地宣布,Spinraza或许成为该企业“最大的商业资产,将会让百健的重心转移到(传统的)多发性硬化症之外(的新领域)。”

当然,这与医保报销覆盖密不可分,没有报销,也就没有如此骄人的业绩。但是,这个强势还是透露,罕见病的潜在需求仍然巨大,在新药的上市带动下,政府激励政策,价格和医保的保护下,新一轮投资热潮到来的时候也就不远了。

 


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