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囊性纤维化组合疗法Orkambi获FDA专家小组支撑,天价收费或将成为舆论中心
研发追踪 2015.05.15 1213
 

来源:美中药源    2015-05-15


【资讯事件】:512日,美国FDA的一个专家小组以12票赞成,1票反对的悬殊投票支撑Vertex企业的囊性纤维化复方药物Orkambi上市,治疗F508del基因突变的患者。FDA将在75日或之前作出批复。如果获批上市,Orkambi将是第二个直接抵消遗传缺陷,而不是仅仅减缓临床症状的囊性纤维化药物。Sanford C. Bernstein的一个剖析师认为Orkambi2018年的年销售额将达到22亿美金。

【药源解析】:Orkambi是囊性纤维化药物ivacaftorlumacaftor的复方组合,前者在2012年获得FDA批准上市(商品名:Kalydeco),治疗一种极为罕见的G551基因突变的囊性纤维化(仅占所有患者的4%左右)。后者之前叫VX-809ivacaftorlumacaftor的复方组合能使收益的患者群体扩展至因囊性纤维化跨膜调节基子(CFTR)产生F508del突变,即因第508位置上的苯丙氨酸缺失引起的囊胞性纤维症患者。F508del突变是囊性纤维化最大的患者群体,占患者总数的60%。虽然美国大约有14000F508del基因突变的囊性纤维化,但适宜于Orkambi治疗的是12岁以上的大约8500名患者。

OrkambiKalydeco的作用机制相同,都是调控直接导致疾病的基因,而不是只减缓疾病的临床症状,所以在很大程度上说是治本,是现代基因学成功的代表。虽然G551基因突变的囊性纤维化仅占所有患者的4%,但这是一个均匀的患者群体,所以对针对病因的药物反应非常好。福布斯剖析家Matt Herper曾把Kalydeco列为2012年最重要新药。将来的疾病诊断不会仅以症状为准则,而是会从分子和生物路径水平细分疾病,也就是个体化治疗或精准医学。精准医学不仅是美国奥巴马总统在2015年国情咨文的重要内涵,也是中国十三五筹划的重要内涵。

遗憾的是OrkambiF508del基因突变型囊性纤维化患者的疗效明显低于Kalydeco针对G551基因突变的患者群体。和安慰剂基线相比仅仅提高患者3%肺功能(但达到统计学显著),这也是FDA审查员质疑额外的lumacaftor是否真正对疗效起关键作用的原因。而且FDA还注意到Orkambi并未完全达到设计的次要临床终点。虽然Orkambi的收费预计将低于Kalydeco的每年30万美金,RBC Capital MarketsMichael Yee认为大约在22.5万至25万美金之间。但这个价格是否能被支付方接受将倍受质疑。

最近药源多次探讨过小病种、高疗效、高药价是将成为制药产业的新趋势。几乎所有大众慢性病都是多种疾病的组合,以后的药物会细分这些病人,针对不同病理基础开发疗效更好的药物,幸免无应答人群不必要使用无效药物,即所谓的精准医学模式。但是Orkambi的疗效甚微,尽管获得FDA专家委员会的支撑,甚至最终获批上市,是否值得如此高昂的药价将继续成为舆论探讨的焦点。

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